Nadir xəstəliklər və onların müalicə üsulları tibbi profilaktikaya son dövrlərdə daxil olub. Bu xəstəliklərin müalicəsi isə orfan dərmanlarla aparılır. Lent.az-ın məlumatına görə, bunu 29 fevral Beynəlxalq Nadir Xəstəliklərə Mübarizə Gününə həsr edilmiş tədbirdə Respublika Elmi-Praktik Hemofiliya Mərkəzinin direktoru, Azərbaycan Dövlət Həkimləri təkmilləşdirmə İnstitutunun hematologiya kafedrasının müdiri Elmira Qədimova deyib. E.Qədimovanın sözlərinə görə, xəstəliyin ölkə ərazisində yayılması 200 mini aşmırsa və hər 10 min nəfərə 7,5 xəstə qeydə alınırsa, həmin xəstəliyin müalicəsində istifadə edilən dərmanlara orfan dərmanlar deyilir. Dünyanın bir çox ölkəsində olduğu kimi Azərbaycanda da orfan preparatlarının alınması dövlət büdcəsindən maliyyələşdirilir.
Dünyada 6 min formada orfan ( nadir) xəstəlik qeydə alındığını deyən E.Qədimova bildirib ki, Rusiyada 2 milyon insan bu xəstəlikdən əziyyət çəkir: “Orfan xəstəliklərinin 80% i genetikdir. Nadir hematoloji xəstəliklər siyahısına hemofiliya ( Psevdohemofiliya, fon Villebrand, qazanılmış), Mieloproliferektiv, Xroniki mieleykoz, kəskin leykozun promielositar variantı, çoxsaylı mieloma, mielofibroz, linfoma və digər xəstəliklər də daxildir. Hemofiliya qanın laxtalanmasının pozulması ilə müşahidə olunan irsi xəstəlikdir. Xəstəlik cüzi travma nəticəsində həyati təhlükəli qanaxmalarla təzahür edir. Bu gün Mərkəzdə 1550 hemofiliyalı xəstə qeydiyyatdadır”.
E. Qədimovanın sözlərinə görə, kişilərdə hemofiliya A xəstəliyinin rastgəlmə tezliyi 1:10 min nisbətində, Hemofiliya B forması 1:30 min-50 min arasında təşkil edir: “Bütün inkişaf etmiş ölkələrdə olduğu kimi Azərbaycanda da hemofiliyalı xəstələr ev şəraitində, stasionar və ambulator şəraitdə müalicə alırlar. Hemofiliyalı xəstələrin sayı 2002-ci ildə 916, 2007-ci ildə 1140, 2010-cu ildə 1300, 2012-ci ildə 1452, 2016-cı ildə isə 1541 nəfər təşkil edib. Hazırda ölkədə 1103 nəfər hemofiliya A, 132 nəfər hemofiliya B, 206 nəfər isə villebrand xəstəliyindən əziyyət çəkir. Azərbaycanda profilaktikaya götürülən xəstə uşaqlar ağır hemofiliyalı vəziyyətdən orta və yüngül vəziyyətə keçirilir, əlilliyin qarşısı alınır və sağlam uşaqlardan seçilmirlər. Bu gün 42 ağır hemofiliyalı uşaq I profilaktika müalicəsi alır”.
